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多发性骨髓瘤(MM)

  • 作者:先声药业
  • 2023-07-05
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概述

多发性骨髓瘤(MM)是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病,在很多国家是血液系统第2位常见恶性肿瘤,多发于老年,目前仍无法治愈。多发性骨髓瘤发病率为2~4/10万,男女比例为1.6:1,中位年龄约为65岁。黑人患者发病率是白人的2倍。病因不明,但染色体、基因、放射线以及化学物质与之有关。


症状和体征

持续性骨骼疼痛(特别是在背部或胸廓)、肾衰竭、反复的细菌感染是最常出现的症状,但很多患者是在常规实验室检查发现血液总蛋白水平增高,蛋白尿或不明原因贫血或肾衰竭而确诊。常见病理性骨折(例如,轻微或无外伤的骨折),椎骨压缩可能导致脊髓受压迫和截瘫。贫血症状明显,在中某些患者可能是唯一进行评估的原因,少数患者有高黏滞综合征的表现。常见周围神经病变、腕管综合征(特别是伴淀粉样疾病)、出血异常和高钙血症(如,烦渴,脱水)。患者可能出现肾衰竭。淋巴结和肝脾大不常见。


诊断

● 包含血小板的全血细胞计数(CBC)、外周血涂片、红细胞沉降率(ESR)和生化检查(血尿素氮[BUN]、肌酐、血钙、尿酸、乳酸脱氢酶[LDH])

● 血、尿蛋白(24小时收集尿液)电泳后进行免疫固定电泳;免疫蛋白定量分析;血清游离轻链检测。

● X线检查(骨骼检查)

● 骨髓检查,包括常规细胞遗传学和荧光原位杂交试验(FISH)

年龄>40岁伴持续性不明原因的骨痛,多见于夜间或休息时,或出现其他典型症状,或无法解释的实验室检查异常,如血清蛋白或尿蛋白升高、高钙血症、肾功能不全或贫血,应怀疑多发性骨髓瘤。实验室检查包括常规血液学检查、血清β-2微球蛋白,尿和血清免疫和蛋白电泳,血清自由轻链,X线和骨髓检查


治疗

● 有症状的患者应进行化疗

● 沙利度胺、来那度胺或泊马度胺,和/或硼替佐米、卡非佐米,或伊莎佐米,联合糖皮质激素和(或)传统化疗

● 单克隆抗体,包括埃罗妥珠单抗及达雷木单抗

● 维持治疗使用皮质类固醇,沙利度胺和/或来那度胺,蛋白酶体抑制剂(特别是口服依沙佐米)

● 可进行自体干细胞移植

● 可对全身性治疗无效的特定的有症状的区域给予放射治疗。

● 并发症的治疗(贫血、高钙血症、肾功能不全、感染、骨缺损(尤其是那些有骨折高风险的人)


并发症

除了针对恶性细胞的直接治疗外,还必须针对并发症进行治疗,包括:

● 贫血

● 高钙血症

● 高尿酸血症

● 感染

● 肾功能不全

● 骨骼病变