统计创新造福患者 | 先声药业成功举办南京生物统计论坛(NBF)

2022年8月20日，由先声药业承办的2022年南京生物统计论坛（Nanjing Biostatistics Forum, NBF）在江北新区先声药业园区顺利举办。NBF论坛是由南京医科大学、南京中医药大学、中国药科大学、东南大学、南京大学等多所院校共同发起，联合多家新药研发企业成立的高水平学术论坛，是江苏省内生物统计学界知名的开发合作交流平台。

主要讲者及与会嘉宾

南京医科大学陈峰教授、东部战区总医院刘玉秀教授、南京医科大学赵杨教授、中国药科大学言方荣教授、东南大学陈炳为教授、南京中医药大学李国春教授等众多专家学者出席。论坛采用线上线下同步模式，吸引了近两百位来自于企业、高校、科研院所的专业人士参加，共议“临床试验中的创新性统计元素”。

先声药业临床统计与数据管理负责人刘恋博士

先声药业临床统计与数据管理负责人刘恋博士先声药业临床统计与数据管理负责人刘恋博士做开场致辞，并结合议程主题，对“创新性统计元素”的内涵、外延进行了重点阐述。随后，多位讲者分别从各自的角度，在专题报告中分享了创新性统计元素在新药临床试验设计、开发策略制定、统计方法，以及实践应用中的体现。

先声药业生物统计总监李谨邑

先声药业生物统计总监李谨邑在《平台试验设计中的统计关注点探析》中，展示了贝叶斯方法在平台设计中的应用，对基于贝叶斯的模型构建、应答适应性的动态随机化、期中监测以及统计决策等创新性试验设计应用进行了深入浅出的阐述，引发了与会嘉宾与参会人员热烈讨论。

东南大学卫生统计系主任陈炳为教授

作为适应性设计方法中的重要组成部分——样本量重估计已经越来越多的应用于验证性临床试验。东南大学卫生统计系主任陈炳为教授为与会人员分享了《临床研究样本量重估算简介》，从方法学角度对样本量重估计进行了系统性阐述，并结合具体案例，重点讲解盲态和非盲态下常见的重估计方法，同时对其应用场景与方法学选择进行了比较说明。

创新性统计设计不仅需要关注方法学，还需要临床实践维度上的考量。先声药业刘恋博士分享了《适应性设计不同策略的比较和决策-案例分析》，分别从统计学方法以及临床运营的视角，对样本量重估计以及成组序贯2种设计思路展开比较，对不同设计思路下的研究成功率/风险、研究成本、时间等因素进行了综合评估以及结果解读，展示了生统在试验设计和临床开发策略中的重要价值。

中国药科大学生物统计系主任言方荣教授

“创新性统计元素”离不开学术界对生物统计学科前沿理论和方法学研究的持续探索。中国药科大学生物统计系主任言方荣教授就最新研究成果《Shotgun-2：A Bayesian Phase I/II Basket Trial Design to Identify indication-Specific Optimal Biological Doses》展开分享。他针对早期研究中最优生物剂量的选择，提出了全新的shotgun-2设计框架。该方法使用贝叶斯层次模型实现了早期研究扩展阶段不同适应症之间有效/安全性数据的信息借用，为后续剂量分配和选择提供了一种全新的方法学支持。

与会嘉宾南京医科大学陈峰教授发言

最后，南京医科大学的陈峰教授、赵杨教授、东部战区总医院刘玉秀教授对会议进行了总结。专家们认为，相对于传统的临床试验设计，创新性统计元素的引入，不仅可以为试验带来一定程度的灵活性、提高试验效率以及增加试验成功率，也更符合当前“以临床价值为导向”的研发思路，最终将使得受试者最大程度获益。创新性统计元素在临床研究中的实践分享，则给来自不同领域的专家学者、业界研发人员、学生提供了一个宝贵的交流和学习机会，对南京生物统计圈内形成较好的创新性研究氛围、提升其在国内专业领域内的影响力都有着十分有益的作用。